UbiquitX vise à développer des thérapies transformationnelles pour les patients atteints de maladies potentiellement mortelles en lançant la prochaine génération de modulateurs protéiques ciblés. La société se concentre initialement sur la dégradation et la stabilisation ciblées des protéines cibles de maladies du foie qui peuvent être rapidement transférés à la clinique avec de la place pour être élargie à d'autres indications. Nos enzymes, les ligands chimériques pour la proximité induite (CLIPS), sont une combinaison de peptide ciblant les protéines conçu par l'IA, d'un agent de liaison et d'une enzyme de choix qui peut moduler la stabilité, l'interaction, l'emplacement et l'état d'activation d'une cible. Nos peptides IA peuvent être conçus pour se lier à un ensemble diversifié de protéines non médicamenteuses pertinentes pour la maladie et à ce jour, nous avons démontré la capacité de moduler les facteurs de transcription, les protéines de fusion, les protéines membranaires, les protéines virales et les enzymes en peu de temps. Les CLIP sont compatibles avec diverses méthodes d'administration, notamment les LNP, les AAV et les polymères.
Quel est le problème ?
Les protéines responsables de maladies peuvent être dysfonctionnelles en raison d'une myriade de modifications qui affectent la structure et la fonction des protéines. Ces perturbations entraînent un large éventail de maladies non médicamenteuses allant des maladies métaboliques au cancer en passant par les maladies neurodégénératives. Cependant, la plupart des protéines sont difficiles à cibler par les approches conventionnelles, ce qui laisse environ 80 % du protéome non médicamenteux. Parallèlement, les modalités thérapeutiques actuelles reposent généralement sur des approches d'inhibition et d'inhibition sans aborder directement le véritable mécanisme de la maladie induit par un éventail de modifications post-traductionnelles. L'effet combiné est un large éventail de maladies et de leurs causes profondes difficiles à cibler et inadéquatement traitées.
Quelle est leur solution ?
Nos enzymes programmables et modulaires, les ligands chimériques pour la proximité induite (CLIPS), sont une combinaison de peptide ciblant les protéines conçu par l'IA, d'un agent de liaison et d'une enzyme de choix qui peut moduler la stabilité, l'interaction, l'emplacement et l'état d'activation d'une cible. Nos peptides IA peuvent être conçus pour se lier à un ensemble diversifié de protéines non médicamenteuses pertinentes pour la maladie et à ce jour, nous avons démontré la capacité de moduler les facteurs de transcription, les protéines de fusion, les protéines membranaires, les protéines virales et les enzymes en peu de temps. Nos données préliminaires substantielles démontrent notre capacité à concevoir des liants peptidiques de haute affinité à l'aide d'une plateforme exclusive de conception de peptides AI/ML pour des cibles d'intérêt, à échanger diverses enzymes de modification, y compris les ubiquitinases et les dé-ubiquitinases, et à livrer nos CLIP in vivo avec succès sur les cibles. Les CLIP sont compatibles avec diverses méthodes d'administration, y compris les LNP, les AAV et les polymères.
